2021年7月20日，美國(guó)FDA通過(guò)快速通道、孤兒藥等方式批準(zhǔn)了Albireo Pharma公司研發(fā)的Bylvay上市。這是全球首款用于治療進(jìn)展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積所引起皮膚瘙癢的藥物。

進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥( PFIC)是一組常染色體隱性遺傳病,以肝內(nèi)膽汁淤積為主要表現(xiàn),通常在嬰兒或兒童期起病。

根據(jù)致病基因不同,PFIC可分為6型。這些患兒若得不到及時(shí)干預(yù),多在兒童期發(fā)展為肝硬化和肝衰竭，對(duì)于PFIC的治療只能采取手術(shù)(膽管分流術(shù)或肝移植)方式，對(duì)于終末期PFIC肝移植是唯一有效的治療手段，不然大多數(shù)患者將很難活到30歲以上。

而Bylvay的獲批上市，無(wú)疑為廣大PFIC的福音，這是全球第一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療PFIC所有亞型的藥物，它也代表了PFIC治療方式的徹底轉(zhuǎn)變，成功顛覆PFIC兒童患者的臨床治療模式，是一項(xiàng)PFIC治療領(lǐng)域的重要里程碑。

Bylvay由Albireo Pharma研發(fā)，活性成分是odevixibat，是一種首創(chuàng)強(qiáng)效選擇性、非系統(tǒng)性、回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體(IBAT)抑制劑，具有最小的全身暴露，在腸道內(nèi)局部發(fā)揮作用?？捎糜诤币妰和懼俜e性肝病的治療，包括PFIC、膽道閉鎖、Alagille綜合征(ALGS)，其中PFIC是首個(gè)目標(biāo)適應(yīng)癥。Bylvay不需要冷藏，可以每日一次以膠囊形式服用。

FDA此次對(duì)Bylvay的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)主要臨床試驗(yàn)的結(jié)果。臨床數(shù)據(jù)結(jié)果顯示：Bylvay可以減弱患兒的皮膚瘙癢癥狀，并降低血清中膽汁酸的濃度。Bylvay的臨床耐受性良好，最常見的不良反應(yīng)是腹瀉、頻繁排便等。

目前odevixibat作為治療PFIC的first in class在歐盟和美國(guó)批準(zhǔn)上市,并即將在澳大利亞、加拿大、以色列等地區(qū)上市。