為鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，滿足臨床用藥需求，及時總結(jié)轉(zhuǎn)化抗疫應(yīng)急審評工作經(jīng)驗，加快創(chuàng)新藥品的審評速度，2022年2月22日藥審中心（CDE）發(fā)布了《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市申請審評工作程序（試行）》的征求意見稿（以下簡稱《征求意見稿》），受集采和《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》等政策的打擊，醫(yī)藥行業(yè)2021年進入寒冬，《征求意見稿》的發(fā)布成為《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》（簡稱《綱要》）發(fā)布之后醫(yī)藥行業(yè)在寒冬中迎來的又一道光，尤其是利好創(chuàng)新藥，可以看出我國發(fā)展高端制劑尤其是創(chuàng)新產(chǎn)品的決心。
該《征求意見稿》適用于納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥，凸顯了以臨床價值為導(dǎo)向的新藥研發(fā)方向。突破性治療藥物是指用于防治嚴重危及生命的或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，或，能夠治療尚無有效防治手段的疾病，或，與現(xiàn)有治療手段相比，具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物和療法。目前已有74個品種被納入突破性治療藥物名單。為突破性治療藥物制定進一步的加快審評工作程序，可以加快有臨床價值的創(chuàng)新藥上市速度，鼓勵藥企尤其是創(chuàng)新藥企在新藥研發(fā)中更加注重以臨床價值為導(dǎo)向的新藥研發(fā)。
通過早期介入、研審聯(lián)動，滾動提交、檢查檢驗靠前的方式加快創(chuàng)新藥的上市申請。
適用的研發(fā)階段：適用于申請人在探索性臨床試驗完成后，已具備開展關(guān)鍵性臨床試驗條件至批準(zhǔn)上市前。本程序無需申請人申請，納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥品種可自動按照本程序開展后續(xù)溝通交流及審評審批工作。
時限要求：溝通交流時限為30日，品種審評時限同優(yōu)先審評品種時限為130日。
此次發(fā)布的加快創(chuàng)新藥上市申請審評的工作程序結(jié)合過去提前介入、研審聯(lián)動的工作思路進一步優(yōu)化和完善了流程。
（1）優(yōu)化和完善溝通過交流環(huán)節(jié)
在溝通交流環(huán)節(jié)，CDE審評團隊在關(guān)鍵確證性臨床試驗開始前早期介入，申請人可滾動提交溝通交流資料，與審評團隊進行充分溝通，會議申請時限按照 30 日管理。
（i）關(guān)鍵性臨床試驗相關(guān)溝通交流
在溝通交流時CDE就根據(jù)品種及利益沖突情況、部門適應(yīng)癥分組、審評任務(wù)特點及人員利益沖突情況，組建審評團隊，審評團隊負責(zé)該品種申報前溝通交流至受理后技術(shù)審評全過程，一般包含審評人員、合規(guī)審查人員、受理人員及項目管理人員，在這一階段藥審中心將持續(xù)與申請人對接和指導(dǎo)。同時，藥審中心受理人員可提前介入，指導(dǎo)申請人按照要求整理申報資料，以保證品種全鏈條跟進和管理。
（ii）上市許可申請前（pre-NDA）溝通交流
申請人在提出藥品上市許可申請前，可提出溝通交流申請，明確提出擬討論的問題及相關(guān)支持性材料，提交符合注冊申報資料格式和內(nèi)容要求的研究資料。藥審中心根據(jù)申請人提出的咨詢問題安排審評團隊進行溝通交流并就研究資料進行初步審評。藥審中心可就目前申報資料存在的問題反饋申請人，申請人進一步補充完善后可再次提出溝通交流申請滾動補充資料。
（2）檢查檢驗靠前
為加快品種審評進度，鼓勵申請人在正式申報上市前即向藥品檢驗機構(gòu)提出注冊檢驗，如未提出注冊檢驗的，在受理時即開具檢驗通知書，告知藥品檢驗，并在受理后10日內(nèi)完成啟動注冊核查任務(wù)電子推送。整個工作程序的溝通交流時限為30日，品種審評時限同優(yōu)先審評品種時限為130日。
近5年，CDE藥品審評效率明顯提升，上市藥品審評時長明顯縮短，中位審評時長約為400-450天，《征求意見稿》中規(guī)定品種審評時限同優(yōu)先審評品種時限為130日，隨著效率的不斷提升，創(chuàng)新藥上市路徑將更加通暢。
近期，建議關(guān)注被納入突破性治療名單的企業(yè)以及具有源頭創(chuàng)新品種的公司，這些公司與me too類藥物的創(chuàng)新具有更現(xiàn)實的臨床價值，如恒瑞醫(yī)藥、百濟神州、和記黃埔、信達生物、君實生物、微芯生物、迪哲醫(yī)藥、科濟藥業(yè)、康方生物、榮昌生物、艾力斯等。
總之，《征求意見稿》和《綱要》等利好醫(yī)藥行業(yè)的政策相繼發(fā)布，利空政策市場已經(jīng)基本適應(yīng)，可以簡單地預(yù)判醫(yī)藥行業(yè)的底部可能基本已經(jīng)確認，創(chuàng)新藥最黑暗的時間可能已經(jīng)過去，靜待中國的創(chuàng)新藥開花結(jié)果。
參考資料：《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市申請審評工作程序（試行）》