據(jù)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）2023年10月19日的公告，Kowa Company已提交了5.1類新藥佩瑪貝特片的上市申請(qǐng)并獲得受理。

佩瑪貝特（Pemafibrate）是由Kowa Company研發(fā)的一種新型，高選擇性PPARα調(diào)節(jié)劑。這種藥物通過(guò)與PPARα結(jié)合并調(diào)控參與脂質(zhì)代謝的基因的表達(dá)，進(jìn)而降低血液中的甘油三酯(TG)水平并提高高密度脂蛋白膽固醇(HDL-C)水平。且相關(guān)研究表明，佩瑪貝特有顯著的降低空腹血清中甘油三酯的效果，能增強(qiáng)HDL-C作用，而且這種作用是持久的。之前，這種藥物已在日本被批準(zhǔn)用于治療高脂血癥（包括家族性高脂血癥）。在2017年7月，佩瑪貝特普通片在日本厚生勞動(dòng)省獲得全球首個(gè)上市許可。2023年6月26日，佩瑪貝特的新劑型緩釋片在日本PMDA獲得全球首次上市許可，用于治療高脂血癥（包括家族性高脂血癥）。相比佩瑪貝特片需日服兩次，緩釋片每日只需服一次。佩瑪貝特是全球首款獲得市場(chǎng)許可的過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體α（PPARα）調(diào)節(jié)劑，能夠通過(guò)調(diào)節(jié)肝脂代謝來(lái)改善血清甘油三酯水平過(guò)低的問(wèn)題，其安全性優(yōu)于其他貝特類降脂藥。根據(jù)ClinicalTrials臨床試驗(yàn)登記網(wǎng)站，除高脂血癥外，佩瑪貝特還有3個(gè)適應(yīng)癥（非酒精性脂肪肝、2型糖尿病、高膽固醇血癥）處于臨床研究階段。

《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）于2022年11月在線發(fā)布了佩瑪貝特在PROMINENT試驗(yàn)的結(jié)果。試驗(yàn)研究的患者都有2型糖尿病，甘油三酯水平輕至中度升高（200~499mg/dl）、高密度脂蛋白膽固醇水平較低（≤40mg/dl），且都接受他汀類藥物的治療。結(jié)果表明，截至4個(gè)月時(shí)，佩瑪貝特與安慰劑相比將中位TG水平降低26.2%，對(duì)HDL-C等其他血脂參數(shù)也有益，但未能降低心肌梗塞、中風(fēng)或心血管疾病死亡的復(fù)合事件風(fēng)險(xiǎn)。

根據(jù)智慧芽新藥情報(bào)庫(kù)所披露的信息，截至2023年10月20日，PPARα靶點(diǎn)涵蓋在研藥物127個(gè)，包含適應(yīng)癥有111種，在研機(jī)構(gòu)有158家，涵蓋相關(guān)臨床試驗(yàn)934個(gè)，專利達(dá)到6997個(gè)……目前，由于佩瑪貝特治療血脂異常的適應(yīng)癥已進(jìn)入到臨床3期，并已在中國(guó)提交了上市申請(qǐng)。同時(shí)，除了治療血脂異常的適應(yīng)癥以外，該產(chǎn)品也在積極開(kāi)發(fā)其它可能的適應(yīng)癥，其中包括治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的適應(yīng)癥已進(jìn)入臨床2期。期待佩瑪貝特能在不久的未來(lái)上市，為國(guó)內(nèi)的患者們提供更多的治療選擇。