? ? 發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，已于2023年9月被納入中國《第二批罕見病目錄》。該疾病常被認(rèn)為是終身性疾病，多于兒童期（8~10歲）起病，臨床上以日間過度嗜睡（EDS）、猝倒（肌肉無力突然發(fā)作）、入睡前幻覺、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂為主要核心癥狀。發(fā)作性睡病嚴(yán)重影響患者的學(xué)習(xí)/工作能力和身心健康，患者隨時(shí)面臨過度嗜睡和猝倒等帶來的生命威脅。
? ? 此前，在我國上市的常用藥物均無兒童或青少年發(fā)作性睡病適應(yīng)癥，且多數(shù)為一類精神藥品，處方管理嚴(yán)格，患者用藥極其不方便，極大降低了該人群的治療可及性。替洛利生是一種選擇性組胺H3受體拮抗劑/反向激動(dòng)劑，已于2023年6月獲NMPA批準(zhǔn)用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過度嗜睡或猝倒。2024年5月21日，NMPA正式批準(zhǔn)鹽酸替洛利生片新增適應(yīng)癥，可用于青少年和6歲及以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。針對(duì)該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)此前被藥品審評(píng)中心（CDE）以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由納入優(yōu)先審評(píng)。
? ? 替洛利生在兒童和青少年患者中表現(xiàn)出顯著的療效和可靠的安全性，相關(guān)研究結(jié)果于2023年4月發(fā)表在《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》（The Lancet Neurology）。
研究表明，每天使用5至40mg替洛利生對(duì)6歲及以上發(fā)作性睡病兒童患者在減少日間過度嗜睡與猝倒方面顯示出顯著的有效性。替洛利生組和安慰劑組從基線至雙盲期結(jié)束的Ullanlinna發(fā)作性睡病量表（UNS，分?jǐn)?shù)越高表示癥狀越嚴(yán)重）總分平均校正差異分別為-6.3和-2.6，治療組間最小二乘法均值差異（SE）為?3.7；95%CI [-6.4--1.0]，p=0.007，替洛利生組下降幅度更大。
安全性方面，替洛利生對(duì)兒童的表現(xiàn)與成人一致，不良事件通常較輕微。表明其在患有發(fā)作性睡病的兒童和青少年中具有良好的風(fēng)險(xiǎn)收益。