6月17日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告，其通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片(商品名：恒曲)和羅氏制藥公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散(商品名：艾滿欣)上市。

海曲泊帕乙醇胺片是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，用于因血小板減少和臨床條件導(dǎo)致出血風(fēng)險(xiǎn)增加的既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血(SAA)成人患者。其中SAA適應(yīng)癥為附條件批準(zhǔn)。

海曲泊帕乙醇胺(Herombopag Olamine)為小分子人血小板生成素受體激動(dòng)劑。該品種上市為ITP和SAA患者提供了新的治療選擇。

另外，利司撲蘭口服溶液用散(商品名：艾滿欣)為兒童罕見病治療藥品,適應(yīng)癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

脊髓性肌萎縮癥是由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一,已被納入國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷，增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產(chǎn)生。該品種上市為脊髓性肌萎縮癥患者提供了新的治療選擇。