再好的特效藥，對有些病人都會無濟于事。原因很多，例如：攜帶特殊致病基因、病入膏肓、或者不幸復發(fā)。當標準治療無效時，病人會：否認、憤怒、妥協(xié)和接受，然后開始斟酌下一步怎么辦？選項無非兩種：保守治療或背水一戰(zhàn)。
保守治療不等于自暴自棄，而是把治療目的從根治轉(zhuǎn)為緩解癥狀、防止惡化、延緩疾病進程，直至臨終關(guān)懷。
大部分病人都期待奇跡發(fā)生，選擇背水一戰(zhàn)。有些人四處尋覓偏方、秘方；有些人則嘗試“超藥品說明書用藥”，例如西咪替丁的適應癥是消化道潰瘍，但在臨床上被用來治療痤瘡(超說明書用藥是臨床治療中的普遍現(xiàn)象，是合法的)；有些人則抱著一線希望參加臨床試驗。
現(xiàn)實生活中，病人在大多數(shù)情況下會同時嘗試所有能找到的辦法。此時，病人應該主動告知醫(yī)生和臨床試驗人員。這一方面能夠避免可避免的傷害，另一方面有利于分析病情變化的原因。
宜未雨綢繆，毋臨渴掘井
了解臨床研究的最佳時機是現(xiàn)在——當你是健康人的時候。疾病煎熬中的人是不大可能靜下心來了解臨床試驗的來龍去脈的。此外，當有標準治療方法時，患者可能不會考慮參加臨床試驗。反過來說，如果你正在接受一種或多種治療，很可能就沒有資格參加試驗。
臨床試驗是檢驗新療法的安全性和有效性的必經(jīng)過程。參與臨床試驗在提高醫(yī)學水平的同時，可能有助于患者的治療。但對于選擇臨床試驗的病人來說，最重要的一點是要明白：人類對試驗性藥物知之甚少，無法確定其是否有效、是否安全、有哪些短期或長期副作用?
由于這些未知數(shù)，參加臨床試驗的潛在風險與獲益并存。新藥對你可能有效、也可能無效，甚至使你的身體變得更糟、或者喪命。當然，即使是上市藥物也無法保證對每個人都是安全、有效的，因為臨床試驗僅僅在少量的病人身上進行了測試，并且，試驗過程那些有其它疾病或病史的病人都被排除在外了。
有時，直到上市藥物在更廣泛人群中使用一段時間后，那些罕見或長期的副作用才會暴露出來。但是，當標準治療無效時，還處于試驗階段的新藥可能就會進入病人的視野。臨床試驗通常分為3個階段。從I期到III期，受試者的人數(shù)依次遞增。
有時，一項臨床試驗可跨兩個階段，例如I/II期臨床試驗。隨著試驗向前推進，研究人員收集到越來越多的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)被用于評價藥物上市的可能性，經(jīng)過國家藥品監(jiān)管部門的評審和批準，藥物才能上市銷售。
參加臨床試驗就像一場賭博
人們常常對臨床試驗抱有不切實際的期望，原因之一就是醫(yī)學炒作：新聞里常常出現(xiàn)“癌癥將變成慢性病”、“重大突破，癌癥'死穴'已找到”這類吸引眼球、激動人心的頭條新聞。人們似乎有理由相信在飛速進步的醫(yī)學面前，很多過去無能為力的疾病已經(jīng)不再是問題。
但目前很多病仍然是大問題。人類對自身的了解還非常膚淺，在醫(yī)學進步的階梯上還有很長的路要走。藥物在從臨床研究到獲得批準上市應用的過程中，隨時都可能被證明無效或不安全。
關(guān)于I期
除了腫瘤靶向藥物臨床試驗，大多數(shù)情況下，病人不大可能從I期臨床試驗中獲益。實際上，I期試驗通常是由健康志愿者完成的。不過，像化療藥物這類不允許在健康人身上使用的藥物則只能由病人作為受試者。
受試者應該被告知，參加試驗不可能獲益，科學家會在他們身上測試一種新開發(fā)的藥物是否值得繼續(xù)研究。通常只有在所有的治療方法都被試過之后，病人才有機會參加I期臨床試驗。當然，病情穩(wěn)定的病人有時也可能被邀請參加。
如果一定要說參加I期臨床試驗有什么好處，那就是額外的照護和檢查，比如檢查結(jié)果使主治醫(yī)生更快地診斷出某種需要治療的感染。當然，這些額外的檢查也是要付出代價的，包括交通、時間成本等。
參加II期或III期臨床試驗對病人的治療是否有用呢?或許有，或許沒有、甚至有害。為了預測結(jié)果的可能性，在考慮參加臨床試驗時，病人需要了解：
◥ 這是第幾期試驗?
◥ 試驗一共招募多少人參加?
◥ 藥物的安全性如何?
◥ 是否有藥物有效性的數(shù)據(jù)，如有，結(jié)果怎么樣?
如果研究人員沒有提供這些信息，患者及其親屬可以主動詢問。然而，之所以要做臨床試驗，就是因為還有許多說不清的未知數(shù)。
無論如何，在充分知情的前提下，病人才能更好的決定是否參加試驗。在同意參加臨床試驗之前，還需要詢問其它一些問題：
◢ 需要到訪研究中心多少次?
◢ 可以預約工作時間以外的時間參加嗎?
◢ 有多少交通、誤工或其它補助，如何領(lǐng)取或報銷?
◢ 試驗過程中是否有病人自費檢查項目?
◢ 參加臨床試驗過程中，病人是否能接受其它治療措施?
◢ 如果試驗藥物有效，試驗結(jié)束后病人是否還能繼續(xù)使用?
其中一些問題可以從研究者提供的書面資料——知情同意書中得到解答。因此，受試者一定要認真閱讀，也可以主動詢問知情同意書中沒有涉及的問題。
程序正義是實體公正的保障
關(guān)于 IRB
究項目(試驗方案)在開始之前都必須經(jīng)過倫理委員會(IRB)的審查。IRB對試驗方案進行審查，確保所有可能參加試驗的人都能被充分地告知試驗的潛在風險和獲益。此外，IRB還會對臨床試驗的進行全程監(jiān)督，確保當獲得新的信息時，知情同意書能夠被相應地更新。
盡管一些臨床試驗會為占用參與者的時間或給其造成的不便提供一定的補償，IRB還需要保證研究人員沒有給潛在的參與者提供金錢、禮品，或以其它方式影響潛在受試者做出參與試驗的決定。
臨床試驗是由人來設計和執(zhí)行的，實驗設計可能不科學，試驗過程中可能會有偏差。雖然有倫理審查委員會把關(guān)試驗的倫理合理性和科學性，當倫理審查委員會的科學審查能力不夠時，還會委托科學審查委員會等協(xié)助審查，但仍然不能保證所有的試驗都科學合理。并且，即使試驗設計很優(yōu)秀，試驗數(shù)據(jù)收集過程中也會出現(xiàn)人為差誤。
目前，試驗結(jié)果的透明度還不夠高。并不是所有的試驗結(jié)果都對外公布，一般情況下，只有特定的人員才能獲知試驗結(jié)果。即使對外公開，研究人員通常也不提供原始數(shù)據(jù)，因此其他研究者無法知道試驗期間發(fā)生過什么。
目前，許多國內(nèi)外團體和個人都在致力于提高臨床試驗的質(zhì)量。雖然“螻蟻撼樹、渺不可及”，一個人不能影響整個行業(yè)，但準備參加臨床試驗的人至少應該了解這些現(xiàn)狀和可能。
在考慮是否參加臨床試驗時，病人可以詢問研究人員：
. 是否會把研究發(fā)現(xiàn)告知自己?
. 如果試驗結(jié)果對他們的病有幫助，試驗結(jié)束后他們是否能持續(xù)獲得相關(guān)信息?
. 研究人員是否會與其他研究者共享試驗數(shù)據(jù);如是，則如何保護自己的個人隱私?
有時，臨床試驗招募不到足夠的病人參加，研究人員需要考慮試驗參與者的想法，理想的試驗設計必須向可實現(xiàn)性妥協(xié)。臨床試驗是一個集體性行為。新療法的發(fā)現(xiàn)通常需要大量的病人參加臨床試驗，盡管他們個人很少從中獲益。
經(jīng)過專門訓練的醫(yī)護人員應該知道如何將病人介紹到研究組，以及如何介紹臨床試驗。所有的臨床醫(yī)生，包括那些不從事臨床試驗的醫(yī)生都應該掌握這種技能。同時，病人也應該了解這些知識。這樣，當自己患病時才可能主動詢問醫(yī)生是否能夠參加臨床試驗，特別是當標準治療無效的時候。
如果主治醫(yī)生不知道，病人也可以向更懂臨床試驗的醫(yī)生或組織征求意見。當然，也可以登陸ClinicalTrials.gov等臨床試驗數(shù)據(jù)庫，搜索合適自己的試驗。接下來要說的三個概念有些生澀，但你有必要耐心把它讀完。
治療性誤解
許多參加臨床試驗的人懷有為醫(yī)學做一份貢獻的初衷，但其中大部分人同時希望能夠從研究性治療中獲益，這種希望可能會包含“治療性誤解 ”的成分。盡管被明確告知試驗藥物的療效和安全性尚不確定，但病人仍然期望新藥對個人有益。
研究團隊有義務讓病人明白，誰都不能保證研究性治療對病人有效，其后果甚至比疾病本身更糟。更抽象地說，研究人員應該努力使理想與現(xiàn)實保持平衡——既不應剝奪病人的樂觀情緒，也不能利用病人不切實際的期望。當然，人類的慣性思維認為新藥優(yōu)于老藥，避免這種誤解非常困難，不僅病人一方可能抱有研究性誤解，研究人員也是如此。
治療性誤解會影響臨床醫(yī)生和研究人員的判斷。如果藥物背后的假說合理，或者如果藥物對另外一個病人有效，臨床醫(yī)生會對試驗藥物有信心。這種潛在的信念會影響醫(yī)護人員在向病人描述試驗藥物時的表達(包括說什么、不說什么)，并可能進一步影響病人是否參加試驗的決策。此外，研究人員對藥物的看法可能會下意識地粉飾臨床試驗數(shù)據(jù)。
為此，研究人員有時會設計特定的方案來確保病人和/或研究人員無法獲知采用了哪些治療措施或藥物，這被稱為“盲法設計”。其中的金標準是雙盲隨機對照試驗，在這類試驗中，病人被隨機分配到不同的治療組，病人和研究人員都不知道接受了何種療法。盡管這些試驗可能仍然有一些問題，例如受試者太少，結(jié)果沒有統(tǒng)計學意義。但這樣的方案設計能夠減少數(shù)據(jù)偏倚，發(fā)現(xiàn)有意義的數(shù)據(jù)，豐富我們的疾病治療知識。
均衡
另外一個概念是“均衡”(equipoise)。若要保證臨床試驗結(jié)果的可靠性，就需要采取隨機分組的方式。但悖論是，這就意味著一些受試者接受不到最佳治療。為解決這一難題，“均衡”的概念應運而生。
這要求研究人員事先不知道(以客觀數(shù)據(jù)為根據(jù)的)兩種治療方案之間的優(yōu)劣，在主觀上不會有意識地給其中一些受試者劣等的治療方案，這樣就能滿足倫理的要求。例如，如果一個臨床試驗的對象被分為兩組，一組接受標準治療，另外一組接受試驗藥物治療，研究者在試驗過程中不能知道哪種治療方案更好，如果他們知道，有意識地給予病人低于標準治療水平的治療就不符合倫理要求的公平、有利不傷害原則。
研究人員可能會憑直覺猜測，但直覺不是客觀數(shù)據(jù)，治療建議不能基于毫無根據(jù)的預感。實際上，臨床試驗數(shù)據(jù)證明研究人員的許多預感都是錯誤的。同樣，研究人員可能知道在老年人群中藥物X比藥物Y的療效更好，但這并不意味著在兒童中也如此。
所以，當藥物從一個人群到另外一個人群擴展應用時也存在“均衡”，研究人員可以符合倫理規(guī)范地開展臨床試驗。不過，“均衡”的概念僅局限于醫(yī)患間的權(quán)利義務關(guān)系，如果單純用這個概念來衡量試驗是否符合倫理規(guī)范，就忽略了一個關(guān)鍵問題——隨機臨床試驗的最終目的不是為某個病人找出最佳治療方案，而是要證明一種藥物或治療方案對某類病人的安全性與有效性。
“均衡”不應當作為衡量隨機臨床試驗是否符合倫理要求的標準，畢竟，個人得失并不是臨床試驗的終極目的，能否增進群體利益才是應當關(guān)注的重點。而且受試者并不會因為失去“均衡”而蒙受損失，如果他們不參與試驗，失去了用藥機會，情況或許會更糟。
“均衡”的概念也常常在討論是否采用安慰劑對照時被提及。一般認為，安慰劑適用于輕癥或功能性疾病患者。
在急性、重癥或有較嚴重器質(zhì)性病變的患者，通常不用安慰劑進行對照;當一種現(xiàn)行治療已知可以防止受試者疾病發(fā)生進展時，一般也不宜用安慰劑進行對照。
在尚無已知有效藥物的情況下，對新藥和安慰劑對照進行比較試驗通常不存在倫理問題;在一些情況下，停用或延遲有效治療不會造成受試者較大的健康風險時，即使這些措施可能會導致患者不適，但只要他們參加臨床試驗是非強迫性的，而且他們對可能有的停止及延遲治療的后果完全知情，可以認為要求患者參加安慰劑對照試驗是合乎倫理要求的。不過，采用安慰劑進對照是否能被接受最終是由研究人員、患者和倫理審查委員會決定的。
話說回來，在無有效藥物的情況下，“均衡”原則要求研究人員不知道治療方案或新藥是否比沒有治療更好或更壞，因此，用安慰劑作為對照是符合倫理要求的。有時，即使有理由認為研究藥物的療效優(yōu)于安慰劑，研究人員仍然認為有必要設置安慰劑對照。為符合倫理要求，這些試驗方案中常常采用交叉試驗設計，每一位病人(受試者)在試驗過程中都能夠接受到安慰劑和活性藥物治療。
當試驗數(shù)據(jù)顯示均衡被打破時(例如，數(shù)據(jù)表明一種治療方案顯著優(yōu)于另外一種)，研究人員就必須終止試驗。試驗過程中，一個名為數(shù)據(jù)安全監(jiān)督委員會(DSMB)的機構(gòu)會密切監(jiān)督試驗數(shù)據(jù)的動態(tài)變化，當試驗數(shù)據(jù)顯著偏離預期結(jié)果時，DSMB會通知研究人員。
事后亞組分析
有種說法：是好藥，在臨床試驗早期就能證明自己好。在某些特殊情況下，研究人員在I期臨床試驗階段確實能夠證明一種試驗藥物的有效性，盡管藥物在人體首次使用的目的并不是為了證明其療效。
但有時，即使到試驗結(jié)束后，研究人員都不能確定某種藥物是否有效，直到在回顧數(shù)據(jù)時才發(fā)現(xiàn)，藥物實際上已經(jīng)起作用了，只不過僅限于在某個特定人群中(例如具有某種疾病亞型或特定基因突變的人群)。
這種“事后的探索性亞組分析”是有爭議的，因為它可能會破壞預定的隨機化而引起偏倚，從而得出不科學、甚至錯誤的結(jié)論。
因此，這種分析不能直接證明新藥的有效性，并作為藥品申請注冊上市的依據(jù);最好只作為探索性結(jié)果，為進一步研發(fā)提供線索和研發(fā)思路，然后再發(fā)起另外一項臨床試驗，通過確證性研究進行驗證。
最后，再次強調(diào)本文開頭的話：了解臨床研究的最佳時機是現(xiàn)在，當你健康狀況良好或病情得到有效控制時。掌握臨床試驗的基本知識，并學會詢問有關(guān)臨床試驗的問題;學習如何搜索正在招募病人的臨床試驗，并在喪失資格之前加入試驗;對你和其他人來說具有重要意義。
以上就是臨床試驗機構(gòu)-桐暉藥業(yè)小編分享的有關(guān)“關(guān)于參加臨床試驗，你不得不知的那些事?。。 钡娜績?nèi)容，供大家參考!
廣州市桐暉藥業(yè)有限公司是一家符合現(xiàn)代化管理要求的GSP公司，在進口原料藥細分領(lǐng)域是為業(yè)界翹楚，為客戶提供專業(yè)的從藥學研發(fā)、臨床預BE到臨床BE的藥廠研發(fā)一站式解決方案。目前的重點業(yè)務主要包括：原料藥聯(lián)合申報、參比制劑一次性進口、臨床預BE/正式BE和一致性評價服務。如需合作，歡迎來電咨詢!